“我國上市"孤兒藥"130個。按照WHO標準，罕見病種類達6000～8000種，我國的130種"孤兒藥"遠遠不能滿足罕見病治療需求�！比珖舜蟠�、四川科倫藥業董事長劉革新用“現狀極不樂觀”來形容我國孤兒藥的現狀，他認為，我國急需借鑒發達國家的成熟經驗，加快罕見病立法，推動“孤兒藥”研發，改善我國罕見病患者的治療狀況。
由于罕見病患病人群少、市場需求少、研發成本高，很少有制藥企業關注其治療藥物的研發，因此這些藥被形象地稱為“孤兒藥”。
關注罕見病長達10年，全國人大代表，安徽大學教授孫兆奇向《第一財經日報》記者坦言，雖然有130種藥，但能治愈的孤兒病數量遠遠低于這個數量，因為有些藥治療的是同一種病，由于進口少，目前很多國內的孤兒病患者面臨“國外有藥，國內無藥”的現狀。
“孤兒藥”困境
孤兒藥其實是指治理罕見病的藥品，由于患者人數太少，所以通常這些藥品都會被預計難以收回成本，導致廠家生產的積極性減弱。根據世界衛生組織對罕見病定義，其是指患病人數占人口總數0.65‰～1‰的單種疾病或病變，比如血友病、苯丙酮癥、軟骨發育不全癥、白化癥等，此前由于“冰桶挑戰”受到關注的冰凍人便是罕見病的一種。孫兆奇估算，目前國內孤兒病患超過2000萬人。它們大多數是因遺傳缺陷導致的。
不過，“截至目前，中國對罕見病的認定還沒有明確的官方標準，更沒有關于罕見病的法規�！眲⒏镄卤硎�，除了上市的數量少，在可負擔性方面，現階段我國罕見病患者不得不面對價格昂貴、進入基本藥物和醫保目錄少、報銷比例不高等問題。目前美國批準的“孤兒藥”中，納入我國基本醫療保險藥品目錄的共有39個，其中3個為甲類藥物，可享受全額報銷，其余為乙類或省增補，患者還要負擔一定比例的費用，約為5%～20%。孫兆奇舉例，以上海市為例，2010年出臺了罕見病患者基本醫療保障制度，只有12個孤兒病被納入范圍內。
而孤兒病的醫治費用不低，以戈謝病患者為例，一個成年患者的藥費每年超過200萬元，且需要終生用藥，很少有戈謝病患者能夠自行買藥。劉革新表示，這個案例只是我國罕見病患者缺乏“孤兒藥”困境中的冰山一角。
劉革新認為，我國尚無系統完善的鼓勵研發“孤兒藥”的政策。本報記者了解到，我國在2009年公布了《新藥注冊特殊審批管理規定》，對罕見病制定了相應的特殊審批渠道，不過，“國內因為政策、市場等原因，孤兒藥研究幾乎是空白，相對國外，研究成本非常高，所以基本上依賴進口�！睂O兆奇表示。而根據劉革新提供的數據，特殊審批中“孤兒藥”受理的數量很少，2009年、2010年、2011年“孤兒藥”受理量分別為10、16、18個；2012～2014年“孤兒藥”受理量尚未查到。
劉革新認為原因在于，以上法規尚無相關審評程序細則出臺，具體落實執行的效果不顯著，而在稅收抵免、注冊審批費免除、市場獨占權、單獨定價、醫保扶持方面則完全沒有激勵政策，從而導致制藥企業研發和生產“孤兒藥”的積極性不高。記者注意到，直到2010年10月，我國第一個罕見病防治協會山東省罕見疾病防治協會才成立。
拯待提速的“孤兒藥”認定
孫兆奇呼吁，目前設立“罕見病防治法”，在他看來，目前我國存在缺法、缺藥、缺關注三大問題，整體上推進的太慢，“現在有些病國外有藥，但國內沒藥，導致一些患者無藥可治，這與孤兒藥的進口渠道匱乏也有關�！比珖舜蟠�、桂林市工人文化宮副主任向惠玲也注意到這個問題，她認為，既然我國目前還未研究出這類藥物，而國外有的話，可降低藥物引進標準，通過中外合作方式將藥物引入國內。
劉革新建議，我國應該建立“孤兒藥”認定制度，并將這種認定作為孤兒藥注冊審批的前置程序，獲得認定者可享受特殊審批等相應優惠政策；多方聯動制定科研激勵政策和產業政策引導“孤兒藥”研發；制定“孤兒藥”市場獨占、單獨定價與稅費減免的優惠政策；建立和完善罕見病醫療保障制度。
而根據歐美的經驗，優惠政策確實能使這個小眾的藥品加快發展，比如美國規定對“孤兒藥”在臨床研發期享有50%的課稅扣除優惠，并可向前延伸3年，向后延伸15年，總稅收減免可達臨床研究總費用的70%；此外還規定可減免“孤兒藥”注冊費用等。
在1984年以前，世界上還沒有一種“孤兒藥”，劉革新提供的數據顯示，美國1983年批準了《罕見病藥物法》之后，新“孤兒藥”的出現呈直線上升趨勢。截至2015年2月4日，美國已經有3310種產品被認定為“孤兒藥”，其中483種獲批上市，為世界之最。歐盟在1999年罕見病藥物法規實施前，僅有8種“孤兒藥”審核通過，但到2012年，已有約1000種“孤兒藥”得到認定，其中70種“孤兒藥”獲得上市批準。
孫兆奇認為，國家立法需要一個漫長的過程，為緩解患者的燃眉之急建議對有罕見病防治經驗地區經驗匯總一下、提煉一條好的制度，在全國范圍參考。此前上海市人大代表陳崎也曾提出，建議相關部門要做好“頂層設計”，采取合理措施進一步加強對罕見病患者的幫扶力度，進一步加強對罕見病的治療方法和治療藥物的研發。 |
